构建多层次支付体系，推动医保扩容、商保创新、专项基金及立法保障，释放本土市场价值。
近日，工业和信息化部等十部委联合印发《医药工业“十五五”发展规划》。文件明确指出，针对血友病、白化病、渐冻症等罕见病，全力推动细胞治疗、基因治疗、小核酸药物、多肽药物（生长抑素类似物）等前沿技术攻关，加快罕见病治疗药物的创新、研发和转化应用。
这为“十五五”时期全国罕见病防治事业和医药创新产业发展划定了重点方向，也为深化罕见病领域创新发展指明了道路。
罕见病病种复杂，治疗难度大，临床用药缺口突出，且近半数病种在儿童期发病，是关乎民生福祉、医疗健康与产业创新的重点领域。研发解决的是“药能不能做出来”，临床验证的是“药有没有疗效”，获批解决的是“药能不能进入市场”。但这之后，还有一个更现实的问题：谁来支付？
当中国创新药产业进入商业化加速期，支付正成为连接创新与患者、决定市场价值能否释放的“最后一公里”。
镁信健康创始人兼首席执行官张小栋近日在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周期间的行业论坛上提出一个重要判断：中国创新药市场体量充足，但潜在市场价值尚未充分释放。支付是连接创新药与患者的关键，而AI将持续提升支付能力、优化市场研判、升级患者服务，推动创新药实现更大规模的商业化落地。
过去十余年，中国创新药产业经历了高速发展。从研发能力提升，到审评审批提速，再到资本市场、临床资源和产业政策不断完善，一批中国创新药企业开始从跟随者转变为全球创新链的融入者。License-out持续活跃，越来越多中国创新药进入海外临床和国际市场，“Go West”也成为行业频繁提及的方向之一。
在张小栋看来，中国创新药不能只看到海外。中国本土市场本身也拥有巨大的增长空间。中国拥有庞大的患者人群，创新药需求真实存在，供给也在快速增加。下一阶段，中国创新药的重要任务，不只是走向全球，更是把中国本土市场真正做大。
这一判断有着坚实的数据支撑。最新行业数据显示：2025年国内生物医药市场规模已达6.55万亿元，同比增长11.2%；2026年上半年规模以上医药工业增加值同比增长4.6%，产业整体保持稳健高增态势。
最具标志性的产业变革已然落地：中国创新药彻底实现从“技术输入”到“技术输出”的反转。2025年，中国创新药BD出海交易总额约1300亿美元；2026年上半年，这一数字约为1100亿美元。全球Top 10对外授权交易中，有8笔来自中国企业。
这些数据反映出中国创新药产业从研发能力建设进一步走向产业化、资本化和全球化的趋势。当越来越多创新药进入商业化阶段，如何让创新成果在中国本土市场实现更大价值，也成为产业链需要回答的新问题。
把创新药产业链条拉长来看，研发解决的是“药能不能做出来”，临床验证的是“药有没有疗效”，获批解决的是“药能不能进入市场”。但这之后，还有一个更现实的问题：谁来支付？
《中国创新药械多元支付白皮书（2026）》显示，2025年中国创新药市场销售规模预计达到1950亿元。其中，基本医保支出金额约905亿元，个人支付约893亿元，商业健康险支付规模约152亿元。数据表明，个人支付仍然是创新药支付的重要组成部分，患者负担也仍然较重。
张小栋表示，市场还需要更加完善的多元支付体系。支付并不是商业化链条中的单一环节，而是连接药企、患者和保障体系的重要纽带。
医保、商业保险、患者自费、患者福利项目等不同支付力量如何组合，决定了患者进入治疗的门槛，也影响一款药最终能够覆盖多少人。
从宏观数据回到罕见病领域，支付矛盾更需被重视。
在由上海国际生物医药产业周组委会指导、上海宋庆龄基金会主办的2026罕见病公益关爱与创新发展交流会上，弗若斯特沙利文中国咨询总监汪鹏指出，全球已知罕见病病种众多，单个病种的患者人数可能为几万到几十万人，但患者总数已超过3亿。更痛心的是，90%的罕见病缺乏有效治疗手段。中国已发现4000多种罕见病，罕见病患者超过2000万，是一个庞大的群体。单病种人数不多，但整体并不罕见，应该被大众关注、重视。
传统视角下，基因治疗药物单价高达百万元、千万元，普通人群难以负担。此外还有确诊难的问题，很多患者表示，从县城到市里，最后到上海瑞金医院、新华医院才发现“原来我的孩子得的是某种罕见病”，平均至少需要4年才能确诊。
更为棘手的是，部分前沿基因编辑疗法费用高达千万美元。单病种高度个性化，首个基因编辑疗法治疗单个患者的费用高达千万美元，多数患者难以负担。近年来，随着惠民保、基金会等各方力量加入保障体系，中国患者支付压力有所缓解，但整体依旧面临支付难。
政策端并非没有行动。中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，全球超3亿罕见病患者的生存保障，已经成为国际社会共同的公共卫生问题。中国这几年也在加大对罕见病的关注和管理力度。国家卫健委成立了罕见病诊疗协作网办公室，扩充了罕见病目录，第三批罕见病目录也在加紧编制。药监局设有罕见病药品绿色通道；医保局每年将合适药品纳入医保报销目录。但罕见病诊疗各方面还存在困难，需要我们携手。
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