九年潜行,双线并进。
作者:赵娜 编辑:谭璐
从押注帕金森病,到布局眼科细胞治疗,睿健医药用9年时间,闯出一片新天地。
9月上旬,这家总部位于成都的细胞治疗企业,披露了一个含金量极高的消息:其自研的眼科细胞治疗产品NouvSight001,拿下中美两地临床试验许可。
这不是单纯的产品出海,而是给上百万视网膜色素变性(Retinitis Pigmentosa, RP)患者,打开了一条全新的治疗路径。
睿健医药创始人、CEO魏君曾在英国学习、工作十余年,拥有巴斯大学再生医学博士学位,曾在罗斯林研究所、剑桥大学做研究,也在Axol Bioscience、Thermo Fisher等企业担任研发负责人和高管。
7月初,睿健医药完成C轮系列融资,累计金额近5亿元。
融资和新管线只是节点。对睿健而言,更难的是让“AI+化学诱导”这套技术持续实现产品转化,并经得起临床验证。
睿健医药的起点,来自魏君在英国的工作经历。
2014年,她开始为国际药企提供早期药物筛选服务,其中一个方向就是帕金森病。
这是一种神经退行性疾病。患者大脑中产生多巴胺的神经元逐步减少,出现震颤、动作迟缓、肌肉僵硬等症状,传统药物只能够改善部分症状。
当时,部分药企尝试小分子药物、生物药和基因治疗等路线,但帕金森病依然缺少真正有效的治疗方法。
魏君转换思路:能不能通过细胞替代的方式,把丢失的功能细胞补回来?
由此,帕金森病成为睿健首个发力方向。
2017年,睿健医药在武汉成立,团队希望将具有分化潜力的细胞iPSC,制备成多巴胺能神经前体细胞,再用于帕金森病治疗。
魏君告诉21创投记者,当年准备回国创业时,有海外同事质疑,中国能否在缺少成熟先例的情况下,完成一款规范化细胞治疗药物的开发。
魏君有点不服气,也有更实际的考虑。
她早年做过临床医生,见过一些患者的困境:即便有治疗方法,也未必支付得起相关费用。
这些经历影响着睿健的技术路线选择。魏君选择了化学诱导的方法,通过小分子化合物引导细胞变化,希望形成更适合规模化生产的产品。
从2017年开始,团队花了六年时间,完成平台搭建、细胞分化、临床前安全性和有效性研究、生产工艺开发和临床试验申报准备。
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